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“核酸藥時(shí)代”或?qū)㈤_啟 率先布局者有望受益 北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院教授蔣澄宇表示，隨著全球首個(gè)非罕見病領(lǐng)域小核酸藥物英克司蘭的成功獲批，核酸藥物迎來飛速發(fā)展期，醫(yī)藥市場(chǎng)或?qū)⑦M(jìn)入“核酸藥時(shí)代”。他表示，核酸藥物的研發(fā)應(yīng)用前景廣闊。 “近年在我國(guó)獲批上市的Inclisiran，是基于GalNAc遞送載體的小RNA藥物，只需每六個(gè)月注射一次，未來有可能替代相應(yīng)靶點(diǎn)的小分子化藥和蛋白抗體藥。”降脂藥Inclisiran每針定價(jià)高昂，但依然一針難求，反映出核酸藥市場(chǎng)的巨大需求和潛力。 公開資料顯示，核酸藥物是一種從基因轉(zhuǎn)錄后、蛋白質(zhì)翻譯前階段進(jìn)行調(diào)控的治療方法。不同于傳統(tǒng)的小分子或者單抗藥物，核酸藥物成分由特定序列的核苷酸構(gòu)成，利用核酸分子的翻譯或調(diào)控功能從疾病源頭進(jìn)行干預(yù)，與傳統(tǒng)藥物相比兼具“治標(biāo)治本”功能。 業(yè)內(nèi)人士表示，核酸藥物具有特異性、長(zhǎng)效性和高效性等優(yōu)點(diǎn)，當(dāng)前進(jìn)入發(fā)展快車道，適應(yīng)證不斷擴(kuò)展，發(fā)展?jié)摿薮螅型蔀榈谌箢愃幬铩Ｓ醒芯繖C(jī)構(gòu)統(tǒng)計(jì)，綜合傳染病、慢性病、腫瘤三大領(lǐng)域5種適應(yīng)癥，除去mRNA新冠疫苗以及罕見病核酸藥物，到2034年預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)小核酸藥物市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到千億元人民幣。 上市公司，悅康藥業(yè)(sh688658)通過收購杭州天龍藥業(yè)，成功進(jìn)入核酸創(chuàng)新藥賽道。公司在核酸藥物遞送系統(tǒng)等關(guān)鍵技術(shù)上進(jìn)行了系統(tǒng)布局，已獲授權(quán)10項(xiàng)核酸藥物遞送系統(tǒng)專利。其中，LNP遞送系統(tǒng)是目前唯一經(jīng)過大規(guī)模臨床驗(yàn)證的mRNA藥物遞送系統(tǒng)，為公司在核酸領(lǐng)域的技術(shù)實(shí)力奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)；君實(shí)生物(sh688180)創(chuàng)新領(lǐng)域已持續(xù)擴(kuò)展至包括小分子藥物、多肽類藥物、抗體藥物偶聯(lián)物（ADCs）、雙特異性或多特異性抗體藥物、核酸類藥物等更多類型的藥物研發(fā)。 |
